Les parents se démènent pour obtenir un médicament générique bon marché contre le cancer pour leurs enfants après que l’administration Trump l’a présenté comme un traitement potentiel pour les symptômes de l’autisme à l’automne.
«Je ne peux même pas vous dire à quel point nous avons eu un afflux», a déclaré au Post le Dr Richard Frye, neurologue pédiatrique qui étudie le médicament appelé leucovorine. « Nous ne pouvons plus programmer de patients avant 2028. »
Maintenant que le médicament est hors de portée, certains parents se tournent vers des suppléments d’acide folique en vente libre, qui, espèrent-ils, pourront servir de substitut – mais cette décision, a prévenu Frye, « pourrait faire plus de mal que de bien ».
Quel est le rapport entre le folate et l’autisme ?
La leucovorine est un médicament sur ordonnance traditionnellement utilisé pour protéger les cellules saines pendant la chimiothérapie. Il s’agit d’une forme de folate, ou vitamine B9, un nutriment essentiel dont notre corps a besoin mais ne peut pas le produire lui-même.
Le folate est essentiel au développement du cerveau. Des recherches ont montré que certains enfants atteints de troubles du développement neurologique, notamment l’autisme, ont de faibles niveaux dans leur cerveau, une maladie appelée déficit cérébral en folate.
Cette carence est souvent causée par des auto-anticorps qui empêchent le folate d’atteindre le cerveau. Une étude a révélé que plus de 75 % des enfants autistes sont porteurs de ces anticorps, contre seulement 10 à 15 % des enfants non atteints.
Intrigué, Frye a commencé à explorer si la leucovorine pouvait contourner ce blocage et délivrer du folate directement au cerveau, atténuant potentiellement les symptômes chez certains enfants autistes.
Dans un essai clinique réalisé en 2012, il a découvert qu’environ un tiers des enfants autistes qui prenaient le médicament deux fois par jour présentaient des améliorations significatives de la parole et du langage. Les effets secondaires comme l’hyperactivité ont disparu rapidement et aucun événement indésirable grave n’a été signalé.
Avance rapide jusqu’en septembre, les responsables fédéraux de la santé ont annoncé qu’ils mettraient à jour l’étiquette de la leucovorine pour permettre son utilisation chez les enfants présentant « un déficit cérébral en folate et des symptômes autistiques », citant des études comme celle de Frye.
Le président Trump a même qualifié la leucovorine de médicament « incroyable » et l’a présenté comme une « réponse potentielle à l’autisme ». Mais Frye prévient qu’il ne s’agit pas d’un remède miracle.
« Si vous allez chez le médecin à la recherche d’une pilule contre l’autisme, elle n’existe pas », a-t-il déclaré au Post en mars. « Mais la leucovorine a aidé beaucoup d’enfants. »
L’Autism Science Foundation n’approuve pas la leucovorine comme traitement de l’autisme, affirmant dans un communiqué que « des études supplémentaires sont nécessaires avant de pouvoir tirer une conclusion ».
Pourtant, l’annonce – ainsi que les histoires d’enfants auparavant non verbaux qui semblent commencer à parler du jour au lendemain après avoir pris le médicament – ont déclenché une ruée de parents essayant de l’obtenir.
Mais les barrières à l’accès sont élevées. Certains, désespérés, se sont tournés vers l’acide folique, une forme de vitamine B9 vendue sans ordonnance. Mais Frye a prévenu que cela ne constitue pas un substitut.
Pourquoi les suppléments d’acide folique ne sont pas les mêmes que ceux de la leucovorine
« Les gens ne comprennent pas que les vitamines sont des produits chimiques très complexes et que leur traitement n’est pas si simple », a déclaré Frye. « Ce que vous donnez, c’est comme une drogue. »
Bien que la leucovorine et l’acide folique soient des formes de B9, il existe une différence cruciale. La leucovorine est une forme active que l’organisme peut utiliser immédiatement, tandis que l’acide folique est synthétique et doit d’abord être converti.
« Notre corps ne peut activer qu’environ 400 microgrammes par jour, ce qui correspond à ce qui est contenu dans votre norme ou dans une petite multivitamine, même à dose élevée, donc ce n’est pas grave », a déclaré Frye.
Les doses de leucovorine, en revanche, sont en milligrammes, bien plus élevées que les suppléments standard d’acide folique.
« J’ai eu des parents qui sont allés chez des neurologues et qui leur ont dit que (la leucovorine) est comme l’acide folique, alors prenez-en beaucoup », a déclaré Frye. « Vous ne pouvez pas faire ça. »
Pourquoi trop d’acide folique est-il une mauvaise chose ?
Trop d’acide folique peut perturber le processus de conversion du corps, laissant de l’acide folique non métabolisé dans le sang. Chez les femmes enceintes, a déclaré Frye, des études suggèrent que cela pourrait augmenter le risque d’autisme chez leurs enfants.
Pour les enfants atteints d’une carence cérébrale en folate et d’autisme, a-t-il ajouté, « nous pensons que l’acide folique bouchera essentiellement le transporteur », ce qui rendra encore plus difficile l’accès du nutriment au cerveau.
« En fait, nous ne leur recommandons pas d’acide folique », a ajouté Frye, notant que même si les données ne sont pas définitives, cela pourrait potentiellement aggraver leurs symptômes autistiques, notamment des problèmes de comportement.
« L’acide folique est bon jusqu’à un certain point, comme dans votre supplément quotidien. Mais si vous avez besoin de doses plus élevées de folate en raison d’une carence en folate ou d’autres problèmes métaboliques, vous ne pouvez pas utiliser d’acide folique », a souligné Frye. « En fait, vous pourriez faire plus de mal que de bien. »
