Comme la plupart des enfants de quatre ans et demi, Lev Bielski adore jouer avec sa grande sœur, épeler son passe-temps favori « piscine » sur le tableau à lettres et faire des câlins à ses parents lors des soirées cinéma.
Mais le voyage a été long pour le « frère surfeur » aux cheveux dorés qui adore barboter dans l’eau au camp de surf et essayer l’équipement de pompier volontaire de papa.
Jusqu’à il y a quatre mois, Lev s’automutilait jusqu’à devenir noir et bleu, incapable d’établir un contact visuel et de rester seul dans un coin toute la journée. Il était sur le point d’être confiné par un casque punitif et sous sédation avec de lourds médicaments antipsychotiques pour atténuer son autisme sévère qui le rendait incapable de fonctionner par lui-même.
Les perspectives étaient sombres pour ce garçon tourmenté, qui a présenté des symptômes avant l’âge d’un an.
Ses parents, Gabriella et Matthew Bielski, poursuivaient chaque intervention thérapeutique et spécialiste à travers le pays depuis des années, en vain. La famille avait désespérément besoin d’une bouée de sauvetage, car aucun médicament n’est approuvé pour traiter les principaux symptômes liés à l’autisme.
« La moitié de ma journée consistait à diriger une entreprise et l’autre moitié à le retenir et à essayer de l’empêcher de se blesser – nous n’avions aucune solution », a déclaré Matthew Bielski au Post.
C’était jusqu’à ce que la recherche conduise le couple angoissé à Yamo Pharmaceuticals, une société biopharmaceutique au stade clinique vieille de dix ans qui se consacre au traitement des principaux symptômes des troubles du spectre autistique avec son « médicament miracle » appelé L1-79.
Ils ont réussi à obtenir le traitement de Lev avant l’approbation de la FDA grâce au programme d’accès élargi de la FDA – et les résultats, ont-ils dit, ont été immédiats.
« C’était le lendemain », a déclaré Bielski. « C’était tout de suite et d’autres personnes dans toutes les phases ont dit la même chose. »
« Cela a tout changé pour nous », a-t-il ajouté, rayonnant devant la « transformation qui a changé la vie » de Lev.
Ravi de son « enfant miracle », Bielski a prédit que le médicament serait « l’Ozempic de l’autisme ».
Ce qui distingue cette thérapie orale expérimentale des autres traitements, c’est l’accent mis sur la signalisation cérébrale impliquée dans l’interaction sociale, plutôt que sur les comportements entourant l’autisme.
Avec la désignation accélérée de la FDA, Yamo a déclaré que le L1-79 est sur le point de devenir le premier traitement approuvé par la FDA pour les principaux symptômes de l’autisme, avec le potentiel de transformer la vie de millions de personnes. Et alors que le médicament entre dans des essais cruciaux de phase 3, Bielski est déterminé à y parvenir.
« Nous espérons que la FDA travaillera en étroite collaboration avec Yamo car pour le moment, il n’y a aucune solution, et celle-ci a la meilleure chance d’y parvenir », a-t-il déclaré.
La détermination d’un papa
Le grand patron de Wall Street, âgé de 42 ans, s’appuie sur l’histoire de sa famille en matière de lutte pour la survie pour protéger son fils.
L’Hamptonite est un descendant de la légendaire brigade de partisans Bielski. Le groupe de quatre frères juifs a sauvé 1 200 Juifs d’une mort certaine et éliminé les nazis alors qu’ils se cachaient au plus profond de la forêt biélorusse de Naliboki pendant l’Holocauste.
Son histoire familiale a été immortalisée dans le film « Defiance », avec Liev Schreiber incarnant son intrépide grand-père Zus.
« J’ai grandi avec des histoires de survie et de riposte », a déclaré Bielski, fondateur et PDG d’un important émetteur d’ETF, Defiance ETFs, à propos de ses souvenirs formateurs. C’est devenu un mandat qu’il porte aujourd’hui avec lui : se battre pour Lev et les nombreux autres enfants qui se battent pour avoir une chance d’avoir une vie meilleure.
« Il est excité de le prendre »
Avec environ un enfant sur 31 diagnostiqué autiste, ce médicament « révolutionnaire » pourrait changer des millions de vies, selon le Dr Tom Megarian, neurologue pédiatrique chevronné et directeur marketing et vice-président du développement clinique chez Yamo.
Les premiers essais étaient prometteurs.
Résultats de la phase 2 de une étude de 12 semaines présentée l’année dernière a montré ce que Yamo a décrit comme des gains « sans précédent » en matière de socialisation, ainsi que des progrès critiques dans les compétences de communication et les modes de parole, les parents décrivant une transformation du jour au lendemain.
« Il est passé de l’enfant le moins affectueux à l’enfant le plus affectueux presque du jour au lendemain. »
Matthieu Bielski
« En tant que clinicien exerçant dans cet espace depuis 30 ans, je n’ai jamais vu ce niveau d’amélioration en si peu de temps. Je n’ai même pas vu ce niveau d’amélioration chez autant d’enfants au cours des années de thérapie », a déclaré le Dr Megarian.
« Notre plus grand obstacle à l’heure actuelle est d’obtenir le financement dont nous avons besoin pour aller de l’avant », a-t-il ajouté.
Yamo se vantait d’un profil d’innocuité très favorable – une distinction clé par rapport aux effets secondaires potentiellement graves associés aux médicaments antipsychotiques.
« Le bénéfice a été presque miraculeux et il n’y a eu aucun effet secondaire grave », a déclaré au Post le Dr Eric Bartky, psychiatre pour enfants, adolescents et adultes qui traite Lev, notant les résultats positifs pour les cas légers à graves.
C’est le rêve de tous les parents.
Jarret Niesse s’est exclamé que « c’était quelques jours » avant d’assister au changement révolutionnaire de sa fille Payton, tandis que la mère de Payton, Corrie, pleurait : « Elle n’arrêtait pas de parler… Je pourrais avoir une conversation avec elle. C’était merveilleux. »
Payton rêve de passer plus de temps sous médicaments. «Je veux reprendre ce médicament», a déclaré l’adolescent, soulignant le potentiel d’aider des dizaines d’autres personnes à traverser la vie.
Prendre la formule orale administrée deux fois par jour est un moment fort pour Lev. « Il est excité de le prendre parce qu’il sait que cela l’aide », a déclaré Bielski.
L’hébreu signifiant « cœur », Lev porte certainement bien son nom, selon son père, qui a noté que son fils adore faire des câlins et s’engager dans le monde qui l’entoure.
« Il est passé de l’enfant le moins affectueux à l’enfant le plus affectueux presque du jour au lendemain. »
Chaque enfant mérite une chance de communiquer avec ses parents, ont déclaré les Bielski.
Mais même avec la très importante désignation accélérée de la FDA, Yamo a encore besoin de 75 millions de dollars pour passer aux essais pivots de phase 3 avec suffisamment de médicaments pour soutenir l’étude complète.
La détermination familiale a porté ses fruits et Bielski parie gros sur le médicament révolutionnaire. Avec sa femme, il investit personnellement dans Yamo.
« Je me suis engagé à consacrer la même énergie et la même concentration que moi à la création de mon entreprise de 15 milliards de dollars et à aider cette société pharmaceutique à faire de son mieux pour améliorer d’innombrables vies », a-t-il déclaré. « Cela inclut la mère célibataire qui élève un enfant atteint d’autisme profond et qui n’a peut-être pas accès à des spécialistes. »
Il a également décidé que Defiance lancerait le premier ETF Autism Impact – symbole ASD – dans lequel tous les bénéfices nets des conseils des deux premières années seraient reversés à des causes liées à l’autisme.
« Les marchés des capitaux doivent être ouverts au développement de médicaments contre l’autisme. Développer des médicaments contre l’autisme est difficile, risqué et coûteux », a déclaré l’investisseur. « Mais si les investisseurs ne financent pas ces risques, les traitements prometteurs risquent de ne jamais bénéficier des essais dont ils ont besoin. »
Même si le petit Lev de 35 livres n’a peut-être pas la stature physique de son arrière-grand-père et de ses frères, Bielski affirme qu’il possède le même état d’esprit lorsqu’il combat sur l’autre champ de bataille : sa santé.
Depuis qu’il a commencé à manger des aliments solides – y compris des légumes – pour la première fois sous ce médicament il y a quatre mois, Lev a remporté « beaucoup de grandes victoires auxquelles je ne m’attendais pas depuis des décennies », a admis Bielski.
Ce sont désormais les plaisirs simples qui ont le plus de sens pour les familles en difficulté.
«Pour la première fois en sept ans, mon fils m’a regardé dans les yeux et m’a dit ‘bonjour’», rayonnait Maria, dont l’enfant s’est magnifiquement comporté lors d’un essai de phase 2.
Chris Milcsik a déclaré qu’il avait l’impression d’être coincé dans un agitateur de machine à laver – mais qu’au cours d’un essai d’un mois, il est passé de colère à « amical ».
Pour le Dr Bartky, l’avenir s’annonce prometteur.
« Maintenant, il y a plus d’espoir pour les familles d’enfants autistes, car il y a toujours de l’espoir », a déclaré le docteur. « Imaginez multiplier un Lev par des millions – imaginez ce monde. »
